Deze week heeft demissionair minister Ernst Kuipers (VWS) een belangrijk onderzoeksrapport onder de aandacht gebracht van de Tweede Kamer, waaraan ook ReumaNederland heeft meegewerkt. In het rapport is door KPMG Health een analyse gemaakt van zogeheten ‘hiaten in geneesmiddelenontwikkeling’. Die hiaten zijn er, onder meer voor de enorme groep mensen met artrose. De behoefte aan medicijnen is groot, maar de ontwikkeling ervan is beperkt. Hoe kan dat, en wat moet er veranderen om dit gat te dichten?
Financieel rendement versus maatschappelijke behoefte
Wat en wie bepaalt nu welke geneesmiddelen worden ontwikkeld en op de markt komen? Een van de belangrijkste factoren die hierbij speelt is: financieel rendement. De ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen is ook deels afhankelijk van de bereidheid van overheden en verzekeraars ervoor te betalen. Helaas is dit niet altijd in lijn met de maatschappelijke behoefte, concludeert het rapport.
De immense ziektelast van artrose
De behoefte aan nieuwe behandelmogelijkheden voor artrose is groot. De ziektelast van artrose is immens. Het gaat bovendien om een grote populatie, die ook nog eens sterk groeit. Artrose heeft daarbij veel (indirecte) effecten op andere gezondheidsaspecten. Op dit moment bestaan er slechts geneesmiddelen die symptomen bestrijden.
Waarom gebeurt er op dit moment te weinig op het gebied van research & development?
In het verleden is veel geïnvesteerd in de ontwikkeling van een generieke behandeling tegen artrose. Ofwel: één geneesmiddel voor de gehele patiëntengroep. Lang is gezocht naar een middel dat kraakbeendegeneratie voor de gehele groep patiënten kan remmen. Tegenvallende resultaten hebben ertoe geleid dat de ontwikkeling van die middelen vaak strandde in fase II-onderzoeken.
Inmiddels weten we dat artrose niet één gezicht heeft. Artrose heeft zeer veel verschijningsvormen. Al deze vormen vragen eigenlijk om een eigen behandeling. Maar daarvoor is het nodig de verschillende vormen eerst goed te herkennen. Er is kortom behoefte aan patiëntstratificatie.
Om dat mogelijk te maken is goede diagnostiek nodig zoals geavanceerde beeldvorming of het gebruik van biomarkers. Daar moet meer onderzoek naar komen. Het rapport bepleit dat hier meer sturing op moet komen.
Wat moet er veranderen en wat kunnen we doen?
In het kort: de publiek-private samenwerking moet verbeteren, er moet EU-breed beter worden samengewerkt en ook op het gebied van regelgeving zouden er dingen moeten veranderen.
Patiëntstratificatie & toegang biobanken
De ontwikkeling van diagnostiek om patiëntstratificatie mogelijk te maken zal naar verwachting niet van de farmaceutische industrie komen. Experts uit het artrose-veld geven in het rapport aan dat coördinatie van onderzoek om deze stratificatie mogelijk te maken moet komen vanuit bijvoorbeeld een landelijke werkgroep gericht op artrose, waarin verschillende stakeholders zijn vertegenwoordigd. Om dergelijk onderzoek te faciliteren is bovendien goede toegang vereist tot weefsels via biobanken.
Snellere ontwikkeling door proof of concept
Om de effectiviteit van behandelingen tegen artrose aan te kunnen tonen zijn grote langlopende (en dus kostbare) trials nodig. Experts pleiten ervoor niet te zoeken naar een oplossing voor de gehele patiëntenpopulatie, maar eerst de effectiviteit aan te tonen van een medicamenteuze behandeling voor een geselecteerde subgroep van patiënten. Wanneer in zo’n subgroep bijvoorbeeld kan worden aangetoond dat kraakbeendegeneratie geremd kan worden (proof of concept), neemt het vertrouwen in de slagingskans van een middel toe en zullen investeerders meer bereid zijn zich in te zetten voor doorontwikkeling.
Regels en vergoedingen vereenvoudigen
De looptijd van fase II- geneesmiddelenonderzoek is lang. En geneesmiddelen worden nu pas vergoed als zij goedgekeurd en geregistreerd zijn. Experts pleiten in het rapport voor een systeem waarin onder gecontroleerde omstandigheden experimentele behandeling laagdrempeliger mogelijk is. Daarnaast zien ze oplossingen in een alternatieve vorm van (gedeeltelijke) vergoeding, waarbij er al een vergoeding voor het geneesmiddel is terwijl fase II- of fase I-onderzoek nog loopt.
ReumaNederland heeft bijgedragen aan het onderzoek van KPMG.