FOTO: HANS TAK
Unieke data- en biobank maakt weg vrij naar genezing kinderen
Daar is ReumaNederland ontzettend trots op. De ZonMw Parel is een onderscheiding voor uitzonderlijke onderzoeksprojecten die niet alleen wetenschappelijk sterk zijn, maar vooral duidelijk verschil maken voor patiënten. En dat is precies waar wij ons elke dag voor inzetten.
Waarom dit onderzoek zo belangrijk is
Hoewel Nederland een van de beste zorgsystemen ter wereld heeft, moeten artsen bij jeugdreuma vaak nog via trial-and-error ontdekken welke medicatie voor een kind werkt. Veel kinderen starten met methotrexaat (MTX). Werkt dat niet goed genoeg, dan kan pas een volgend (duurder) middel worden geprobeerd. En soms volgen daarna nog middel drie, vier, vijf …
Die zoektocht kan maanden, soms zelfs jaren duren. En dat betekent een enorme lijdensweg, zowel fysiek als mentaal. Want in de tussentijd verergert de aandoening en ontstaat onherstelbare schade, terwijl de kansen op remissie of genezing afnemen. Veel kinderen en volwassenen blijven afhankelijk van medicatie.
Onverteerbaar, vindt het reumaveld.
Onacceptabel, vinden wij.
Er is dringend behoefte aan een aanpak waarin vooraf kan worden voorspeld welk medicijn voor welk kind het beste werkt.
'De helft van de kinderen wordt letterlijk kotsmisselijk van methotrexaat, het medicijn van eerste keuze volgens de richtlijnen.'
Over het onderzoek: uniek internationaal netwerk
Dat was dan ook het doel van UCAN CAN DU. In dit project werkten artsen en onderzoekers uit Nederland en Canada tussen 2017 en 2024 samen om de behandeling van jeugdreuma te verbeteren door het opzetten van een uniek dataplatform. In Nederland werd het onderzoek gefinancierd door ReumaNederland en ZonMw vanuit het programma Goed Gebruik Geneesmiddelen, en in Canada door het Canadian Institutes of Health Research (CIHR).
Aan het project namen alle zes academische kinderreumacentra in Nederland deel, samen met achttien centra in Canada. Samen verzamelden zij medische en biologische gegevens van meer dan 2.000 kinderen met jeugdreuma.
Van elk kind werd een uitgebreid profiel gemaakt. Niet alleen standaard medische gegevens, zoals bloedwaarden en het aantal ontstoken gewrichten, maar ook biologische en genetische informatie en gegevens over hoe het kind zich voelt op school of bij sport.
Waar artsen vroeger misschien 100 gegevens per patiënt verzamelden, gaat het nu om wel 800 verschillende kenmerken.
De kinderreumatologen hielden in het systeem precies bij welke medicijnen kinderen kregen en hoe zij daarop reageerden. Daardoor ontstond een enorme hoeveelheid kennis.
Met behulp van kunstmatige intelligentie konden onderzoekers vervolgens de gegevens analyseren en patronen ontdekken. Zo werd steeds duidelijker welk medicijn waarschijnlijk het beste werkt voor welk type patiënt.
Eerste resultaten veelbelovend
De eerste resultaten hebben laten zien dat deze aanpak werkt. Er konden vijf unieke nieuwe groepen patiënten worden geïdentificeerd. De diagnose wordt hierdoor nauwkeuriger, waardoor een behandeling al vroeg meer op maat is af te stellen.
Voor één specifieke vorm van jeugdreuma kunnen behandelingen inmiddels meteen heel gericht worden ingezet. Met bovendien betere resultaten én een reële kans op genezing.
'Dankzij dit onderzoek hebben we een grote groep kinderen in een vroeg stadium van jeugdreuma nauwkeurig in kaart gebracht. Dat maakt meteen gericht behandelen mogelijk.'
Direct impact voor kinderen
Dat is precies de reden dat UCAN CAN DU nu een ZonMw Parel ontvangt. Volgens ZonMw laat het project zien hoe samenwerking tussen onderzoekers, patiënten en financiers kan leiden tot onderzoek met directe impact voor patiënten. En die impact kan de komende jaren nog veel groter kunnen worden.
En nu verder: op weg naar genezing
Want: de opgedane kennis uit UCAN CAN DU vormt inmiddels de basis voor een prachtig vervolgprogramma (JUMP), waaraan ReumaNederland de komende jaren wil werken.
In dat programma zullen artsen en onderzoekers verder bouwen aan een nieuw dataplatform voor jeugdreuma. Daarbij kunnen zij gebruikmaken van de data en algoritmes die zijn ontwikkeld binnen UCAN CAN DU.
Zo komen we dichter bij een toekomst waarin álle kinderen met jeugdreuma niet langer maanden of jaren hoeven te zoeken naar een behandeling die werkt. Maar metéén de zorg krijgen die bij hen past. Kinderen zoals Morris (bekijk zijn verhaal in de video hieronder, die ZonMw maakte), Deva, Nikki, Lisa en Bob.
En dat brengt een grote ambitie binnen bereik: de uiteindelijke genezing van jeugdreuma.
'Dit onderzoek heeft de praktijk al enorm veranderd en daar komen nog veel mooie opbrengsten bij. Het is een goed voorbeeld van waar wij voor staan: wetenschap die niet in een la belandt, maar in de spreekkamer.'
Morris over zijn leven met jeugdreuma:
Video URL: https://vimeo.com/1176995112
Hier doen we het voor
