Hoe bewijs je dat medicijnen bij een zeldzame aandoening werken? Omdat er zo weinig mensen met een zeldzame aandoening zijn, is het moeilijk om wetenschappelijk onderzoek te doen naar betere behandelmogelijkheden. En het is al helemaal een uitdaging om voor een onderzoek genoeg mensen te vinden die dezelfde zeldzame aandoening hebben. Ook is er door het beperkte aantal mensen weinig geld voor onderzoek beschikbaar, waardoor wetenschappers zich vaak niet op deze ziekten kunnen richten.

Gelukkig zijn er ook wetenschappers die andere wegen zoeken om de behandeling van mensen met een zeldzame aandoening te verbeteren. Bijvoorbeeld met het RUBRIC register.  Met behulp van dit register verzamelen artsen informatie over de behandeling met biologische medicijnen bij mensen met zeldzame ontstekingsziekten in Nederland. Ze willen weten of deze behandeling werkt en veilig is.

Als je een zeldzame ontstekingsziekte hebt, krijg je in eerste instantie medicijnen die voor jouw ziekte zijn geregistreerd. Dat heet een standaardbehandeling. Als deze standaardbehandeling niet goed werkt, kunnen artsen biologische medicijnen voorschrijven. Het vervelende is dat deze medicijnen meestal niet worden vergoed door de zorgverzekeraar omdat deze voor zeldzame ontstekingsziekten niet zijn geregistreerd. Als je deze medicijnen dan wél via je ziekenhuis krijgt, heet dat ‘off-label’ behandeling.

Hoe werkt RUBRIC?

Om te kijken of deze (off-label) behandeling effect heeft en veilig is, is er dus het RUBRIC register. Met dit online register hebben artsen en jijzelf de mogelijkheid om over een lange periode jouw behandeling, en de effecten daarvan, goed in de gaten te houden. Zo krijgen jullie goed inzicht in het verloop van de behandeling. Je krijgt hierdoor zelf meer grip. Zoals RUBRIC-deelnemer Arno het verwoordt: “Het geeft mij inzicht in mijn eigen ziektepatroon en het geeft het AMC inzicht in de werkzaamheid van het medicijn. Ik kan in de grafieken zien: hoe is mijn functionaliteit? ben ik vermoeid? heb ik last van pijn en wanneer heb ik last van pijn? Ik kan dan terug beredeneren: hé, ik heb nu een piek, hoe komt dat nou?”

Met de gegevens die in het online register staan, kunnen onderzoekers zien hoe een biologisch medicijn bij een bepaalde zeldzame ontstekingsziekte werkt. Zo willen zij de behandeling verbeteren en aan zorgverzekeraars laten zien dat de behandeling werkt én vergoeding dus belangrijk is. Door de positieve uitkomsten van het RUBRIC register zijn er al enkele biologische medicijnen door zorgverzekeraars vergoed.

Wil je ook meedoen met het RUBRIC register? Overleg met je arts of je voor deelname in aanmerking komt. Jouw arts meldt je dan aan voor het register.

Meer weten?

Bekijk het filmpje over het RUBRIC register:

Zeldzameziektendag

Op 28 februari is het Zeldzameziektendag. Op deze dag wordt er wereldwijd aandacht besteed aan zeldzame aandoeningen en de knelpunten waar deze mensen tegenaan lopen. Er zijn ook zeldzame reumatische aandoeningen, bijvoorbeeld sclerodermie of systemische lupus erythematodus (SLE). We spreken in Europa van een zeldzame aandoening als niet meer dan 5 op de 10.000 inwoners deze aandoening hebben. In Nederland hebben ongeveer 1 miljoen mensen te maken met één van de 7.000 zeldzame aandoeningen.

Auteur
Ik ben Iris Koopmans beleidsmedewerker Patiëntenbelangen. Ik houd mij onder andere bezig met medicijnen en zorginnovatie. Graag schrijf ik over de activiteiten die ik doe of gedachtes die ik heb, waarbij jullie reacties en ideeën meer dan welkom zijn!  

Reacties

  • Overhandskosten van de apotheek, voor zogenaamde uitleg voor medicijnen die je al jaren gebruikt.
    Medicijnen die niet vergoed worden.
    Te jong zijn…
    Strijd dat geleverd moet worden( 3 jaar) voor een diagnose…
    Soc. Leven naar de klote…
    Ongeloof, aanstellerietis…
    Leven wordt overleven…
    Pijn verdriet dat niemand ziet…
    Zuur…

Laat een reactie achter

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *